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étude

  • Démarrage de l'Etude d'histoire naturelle LGMD2i - FKRP

    UPDATE: 16 mai 2019

    Nous tenions à vous annoncer que l’étude d’histoire naturelle pour la myopathie des ceintures de type 2i (aussi dénommée FKRP et LGMD2i) initiée par le laboratoire Généthon (un des 3 bras armés de l’AFM-Téléthon), a été officiellement publiée après de longs mois de discussions avec les autorités de santé des pays concernés.

     

    Cette étude se déroulera dans 4 pays : la France, le Royaume-Uni, l’Allemagne et le Danemark.

     

    L’objectif de cette étude d’histoire naturelle est de permettre une meilleure compréhension de l’évolution des LGMD2i et une meilleure connaissance des troubles des fonctions physiologiques qui surviennent chez les personnes atteintes.

    Toutes ces informations serviront à identifier des paramètres clés (clinique, d’imagerie, …) utiles pour démontrer l’efficacité des traitements lors de futurs essais cliniques thérapeutiques.

     

    Soixante hommes et femmes âgées de 16 à 99 ans et capable de marcher vont être suivis pendant en moyenne 2 ans. Le recrutement des premiers patients devrait débuter dès le deuxième trimestre 2019 !

     

    La description de l’étude clinique et la liste complète des critères d’inclusion et d’exclusion de cette étude sont disponibles ici : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842878?term=genethon&rank=3

     

    Les coordonnées des coordinateurs de l’étude sont désormais publiés. L'investigateur principale est Prof John Vissing de l'Université de Copenhague. Le recrutement devrait commencer en juin 2019. 

    Coordinateur à contacter en France

    Dr Tanya Stojkovic, Institut de Myologie, Paris

    Adresse :

    Institut de Myologie
    47-83 boulevard de l’Hôpital,
    75651 Paris Cedex 13

    E-Mail :

    stojkovic.tanya@aphp.fr   

     

     

    Mandine C.